融合蛋白有希望用于治疗肺动脉高压

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研究者照亮底层生物学途径,这可能导致容器损坏在肺动脉高血压。他们的研究结果提供了为什么蛋白质称为激活素和生长分化因子(GDFS)可能会导致肺血管疾病,并提供如何激活/ GDF阻断药物sotatercept,目前在临床试验中,可能有助于治疗患者的解释生物学解释肺动脉高压。

肺动脉高压(PAH)是一种隐伏疾病。症状可能会慢慢开始了,甚至出现之前,广泛的损害已经造成小动脉导致肺部血压升高的阻塞。到时候症状 - 最明显的是,呼吸急促 - 变得严重不够用的人PAH寻求保健和获得明确诊断,为5年的患者的存活机会是对现有治疗略好于50%[。 123]广告


保罗B.宇博士,心血管药SPE希爱力T取代布里格姆妇女医院,一直在研究对PAH超过15年,以更好地了解fundamental过程中,血管在肺部失去了这种疾病。在发表在文献

科学转化医学,于实验室和共同作者在Brigham and Women医院和Acceleron制药成员照亮底层生物学途径可能导致容器损坏。他们的研究结果提供了为什么蛋白质称为激活素和生长分化因子(GDFS)可能会导致肺血管疾病,并提供如何激活/ GDF阻断药物sotatercept,目前在临床试验中,可能有助于治疗患者的解释生物学解释肺动脉高压。

“我们很高兴有助于sotatercept的预临床验证,并改善我们的信号分子的认识推动肺动脉高血压秒。”俞说,‘我们希望这些进展将导致对这个令人难以置信伤脑筋疾病新的治疗选择。’

目前,PAH与血管扩张剂,扩大肺血管,增加血液处理流羽和他的团队已经发现了生物的见解,可能有助于更直接影响到潜在的疾病过程以前的研究表明,有PAH的遗传形式 - 。在某些基因的突变可能会影响发育,成熟和动脉循环的重塑这些基因涉及两种途径:骨形态发生蛋白(BMP)信令和转化生长因子β(TGFβ)信号据认为,BMP是保护性和更高水平的TGFβ是破坏性的,但具体的机制参与仍不清楚。也有迹象表明,其他两个密切相关的配体,被称为GDFS和活化素,参与。在生殖生物学这些中发挥重要作用,但什么是他们在PAH的情况下做什么?

在他们的

科学 - 转化医学本文从人类和啮齿类动物模型中宇和他的同事目前的数据来团结一致连接这些不同蛋白质的球员。该研究小组发现的增加激活素A,GDF8水平,并在肺部病变程度较轻GDF11从PAH患者和疾病的啮齿动物模型。研究小组随后进行测试时,他们增加了一个“配体陷阱”会发生什么 - 一个融合蛋白捕获GDF和激活,阻断其活性。研究小组发现,融合蛋白比在血管扩张剂更有效PAH治疗和预防血管重塑,通过恢复增殖和构成血管壁的细胞的细胞死亡之间一个比较正常的平衡。当小鼠模型中严重的疾病的后期阶段进行治疗,治疗尽管此前的伤害提高开放肺血管的数量,而相比之下,它不具有这种作用的血管扩张剂。

“这是意外的发现这样为GDF和激活在PAH了突出的作用,但如果他们正在帮助推动肺血管疾病,它可能有助于解释为什么一个治疗方法,目标,这些配体可对PAH有效。我们的研究表明,PAH的这个中心遗传途径是听话并且可以被利用作为药物靶标,”共同第一作者沛然(布莱恩)杨,博士,高级MEM说于的在Brigham组的BER。

的配体陷阱是目前正在研究作为用于PAH的处理。这个陷阱,被称为sotatercept,人类版本由美国食品和药物管理局(FDA)最近获得两个孤儿药和突破疗法称号。

Acceleron制药,厂家sotatercept的,最近宣布PULSAR,相位2试验在PAH患者的结果。与sotatercept治疗的患者经历了肺血管阻力(PVR)在统计学上减少显著,该试验的主要终点,与安慰剂相比。第二阶段2试验,SPECTRA,由Acceleron主办,布里格姆调查导致部分,将继续评估PAH患者sotatercept的疗效和安全性。 Ť他SPECTRA审判正在进行中,C

融合蛋白有希望用于治疗肺动脉高压 urrently招募患者。

“目前还有许多悬而未决的问题,但在临床试验中看到变化的临床相关的程度,再加上我们对疾病的生物学的更深层次的理解,是什么驱使这种疾病以及我们如何能够利用这些知识来对待走到一起的方式,是连贯的故事,”于说

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