心力衰竭临床试验评估和解释的限制平均存活时间分析的效用

药道网 - 药到病除，助力生命汇聚全球药品资讯：

摘要

目标

本研究试图证明的统计。限制平均存活时间（RMST）和限制平均时间（RMT1）的功率性质，用于评估心力衰竭（HF）的治疗，所述喷射部分降低。

背景

尽管危险比（HR）是最常用的措施，用于量化HF临床试验中的治疗效果，HRS可能难以解释，并要求比例危害假设有效。 RMST和RMTL是无扩散生存的直观摘要，用于测量没有模型假设的治疗效果。

方法

患者的患者时间数据从已发表的标志性HF临床试验Kaplan-mei重建呃曲线。我们估计了初级和二次结果的治疗组之间的RMST差异（ΔRMSTS）和RMTL比率，并以比例危险模型进行比较测试统计和效果大小。我们将Weibull估算估计推断到5年治疗中的试验数据。结果使用RMSTS和RMTLS产生类似的统计结论，作为16个HF临床试验，包括48,581名患者的概要。 RMTL比率近似为每个试验的HRS，但ΔRMSTS提供了HRS不可用的绝对效果大小。例如，34个月的治疗中加入了2.2个月的生命中，达格尔净在24个月的治疗中增加了0.3个月的生命。当与Weibull估算，螺旋内酮和达格尔净广告标准化为5年的随访时DED 6.0个月和1.8个月的患者的生活。

结论

统计学，RMST和RMTL类似地表现为比例危害建模，但可以通过提供临床相关的治疗效果的直观估计来帮助患者没有禁止假设。

中央图

图像（453KB）下载：下载全尺寸映像 意味着生存T.Imermtlestrictics的意思丢失了*截断时间点 Barry Greenberg，MD，是本文的访客编辑。作者证明他们符合人类研究委员会和提交人的机构的动物福利法规。食品和药物管理指南，包括患者在适当时同意。有关更多信息，请访问作者中心。查看摘要